Recaudación : $127.639,62 / $1.000.000 DONAR AHORA

FAME ARGENTINA impulsa y solventa por primera vez en la historia de nuestro país, un proyecto de Investigación en Atrofia Muscular Espinal.

Para solventar este proyecto, nos hemos comprometido a recaudar la suma de $902.540 pagaderos en 3 años para los insumos de la investigación. Por su parte el CONICET aportará los sueldos de los integrantes del equipo de investigación y el equipamiento instalado, los reactivos generales y la asistencia técnica y administrativa.

Este proyecto de investigación será una colaboración académica entre el Laboratorio del CONICET a cargo del Dr. Alberto Kornblith y el Laboratorio de Cold Spring Harbor, en Long Island, EEUU, a cargo del Dr. Adrian Krainer.
Se trata de un proyecto de investigación básica que explora un universo desconocido pero con una base sólida de lo ya avanzado por el grupo del Dr Krainer.

La estrategia terapéutica más promisoria para la SMA ha sido desarrollada por el equipo del Dr. Adrián Krainer, del Laboratorio de Cold Spring Harbor, en Long Island, EE.UU. La misma tiene por objeto restaurar la producción de niveles adecuados de la proteína SMN en motoneuronas de la médula espinal a través del uso de oligonucleótidos antisentido (ASO, por antisense oligonucleotides) que estimulen la inclusión del exón 7 del gen SMN2.

La idea general del proyecto es investigar si la inclusión en el ARN mensajero del exón 7 del gen SMN2 está regulada por la velocidad de la fabricación de ARN y por la estructura cromatínica. Concomitantemente se investigará si los ASO desarrollados por el grupo del Dr. Krainer o siRNAs diseñados por el laboratorio del Dr Kornblith, ejercen su acción sobre el splicing alternativo del exón 7 a través de cambios en la estructura cromatínica.

Estamos muy emocionados en iniciar este proyecto, ya que cambiará la historia de la enfermedad en nuestro país, más allá si la hipótesis que se plantea resulta positiva o no, investigar una enfermedad rara como es el AME, nos abrirá puertas a nuevos proyectos y al mundo más que nunca.


Elegimos apostar a este nuevo camino que siempre fue un objetivo de nuestra Fundación.

Por eso necesitamos la ayuda de todos, es una colaboración entre todos los que formamos FAME ARGENTINA, cambiemos la historia del AME!!!

Comisión FAME ARGENTINA