AVEXIS anuncia nuevos datos sobre la Fase 1 de ensayo clínico

AVEXIS ha publicado nuevos datos de sus pruebas de ensayo clínico en Fase 1 de AVXS-101, un suministro sistémico de la terapia génica para AME. Los datos de este ensayo inicial informarán futuros estudios clínicos que abordaron la terapia génica.

"Los últimos seis meses han sido un período de progreso significativo para AVEXIS, hemos completado una exitosa oferta pública inicial, presentado datos provisionales alentadores para nuestro programa principal de AVXS-101 en atrofia muscular espinal (SMA) Tipo 1, y construido un experimentado equipo de liderazgo", dijo Sean Nolan, Presidente y CEO de AVEXIS.

Nuevos datos publicados

En enero de 2016 AVEXIS informó que AVXS-101 parece tener un perfil de seguridad favorable y parece ser generalmente bien tolerado en pacientes estudiados a partir del 31 de diciembre de 2015. A partir de esa fecha, se había producido un total de 10 eventos adversos graves ( los AAG) informó; dos de ellos relacionados con la terapia involucrando enzimas hepáticas elevadas de función clínicamente asintomáticas. En ambos casos se han resuelto.

Al 31 de diciembre de 2015, ningún paciente en ninguno de los grupos de dosificación había experimentado un "evento". Un evento se define como la muerte, o hasta que un paciente requiere un mínimo de 16 horas diarias de soporte de ventilación para respirar durante 14 días consecutivos en ausencia de una enfermedad aguda reversible, o antes de la operación. La edad media libre de eventos de los 15 pacientes fue de 11,8 meses, con el paciente de mayor edad en 25,8 meses de edad. En la cohorte 1, los 3 pacientes eran mayores de 20 meses de edad y libre de eventos. En la cohorte 2, los primeros 6 pacientes a ser tratados fueron superiores a 10,5 meses de edad y libre de eventos.

Al 31 de diciembre de 2015, se observó un incremento medio de 6,0 puntos y 18,0 puntos en la cohorte 1 y la cohorte 2, respectivamente en las puntuaciones CHOP-INTEND. El examen de trastornos neuromusculares infantiles del Hospital de Niños de Filadelfia (CHOP-INTEND) es una prueba diseñada para medir las habilidades motoras de los pacientes con AME Tipo 1, y otros estudios de desarrollo de hitos motor y pruebas.

Próximos ensayos clínicos

La inscripción para este ensayo de fase 1 se ha terminado recientemente. AVEXIS planea iniciar la Fase 2 del ensayo de administración sistémica en la primera mitad de 2017. AVEXIS también ha anunciado planes para probar un segundo enfoque de ensayo de fase 1, administración CSF, en individuos con AME tipo II. Esta prueba está programada para comenzar en la segunda mitad de 2016.