AveXis Recibe la Designación de la US FDA de Avance Terapéutico

AveXis Recibe la Designación de la US FDA de Avance Terapéutico para la Terapia de Sustitución Génica AVXS-101 para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal Tipo 1

AveXis ha recibe la Designación de la Agencia Americana de Alimentación y Medicamentos (FDA) de Avance Terapéutico para su Terapia de Sustitución Génica AVXS-101 para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME) Tipo 1.
Esta designación implica un reconocimiento de la FDA de la necesidad de conseguir terapias para el tratamiento de la AME Tipo 1. Además conllevará su compromiso para el asesoramiento para optimizar el proceso de ensayo y su vía de aprobación en caso de obtener resultados concluyentes.
La terapia génica AVXS-101 es una terapia que consiste en la corrección del defecto genético de los afectados por AME.

Chicago, Illinois, 20 de Julio de 2016 – AveXis, Inc., una compañía que desarrolla tratamientos de terapia génica en fase de ensayo clínico para pacientes que sufren una enfermedad genética rara neurológica que amenaza su supervivencia, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA de sus siglas en Inglés) ha asumido la designación de Avance Terapéutico para el AVXS-10: la investigación principal líder de la compañía, candidata para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME) Tipo 1 en pacientes pediátricos.

La Designación como Avance Terapéutico está basada en los resultados clínicos preliminares del ensayo en marcha del AVXS-10, desarrollados en colaboración con el Instituto de Investigación del Nationwide Children’s Hospital y la Universidad del Estado de Ohio.

“Estamos muy animados por haber recibido la Designación de Avance Terapéutico para el AVXS-101, y a la espera de colaborar con la FDA para determinar los próximos pasos a dar en el camino de desarrollo del AVXS-101” ha comentado Sean P. Nolan, presidente y consejero delegado de AveXis, “Mediante esta acción, la FDA reconoce las elevada necesidad de tratar a pacientes afectados por la AME mediante terapias efectivas”.

La FDA ha requerido a la compañía la solicitud de una reunión Tipo B para establecer una extensa discusión multidisciplinar para el programa de desarrollo del AVXS-101. La compañía tiene planificado remitir la solicitud de reunión a finales de este mes.

La AME, que es causante de la pérdida de las motoneuronas y de debilidad, es la causa genética más común de mortalidad infantil. La forma más severa de AME es el Tipo 1, que comprende aproximadamente el 60 por ciento de los casos nacidos, tiene como resultado la incapacidad de los afectados de sentarse sin ayuda, dificultades respiratorias y en la deglución.

Además, tiene como resultado la muerte o la necesidad de ventilación permanente para más del 90 por ciento de los pacientes antes de los dos años de edad.


Acerca del AVXS-101

El AVXS-101 es una terapia génica patentada, candidata para el tratamiento de AME Tipo 1, mediante una administración única y es la única terapia génica en fase clínica de desarrollo para el tratamiento de la AME. El AVXS-101 se ha diseñado para dirigirse a la raíz monogenética causante de la AME y prevenir la degeneración muscular, corrigiendo el defecto y/o pérdida del gen primario SMN. El AVXS-101 también tiene como objetivo las motoneuronas, proporcionando un efecto de rápido inicio y cruzando la barrera hematoencefálica, permitiendo que la dosificación intravenosa se dirija tanto al sistema central como al periférico (sistémico).