La Agencia Sanitaria de los EEUU (FDA) aprueba ZOLGENSMA® para niños de hasta dos años afectados por Atrofia Muscular Espinal (AME)

Con muchísima emoción os informamos de que en el día de hoy la Agencia Sanitaria de los EEUU (FDA) ha aprobado la comercialización de ZOLGENSMA® en EEUU para los menores de 2 años afectados por AME.

Se trata de la primera terapia génica para tratar la AME, y el segundo tratamiento de la historia para tratar la enfermedad. La terapia desarrollada por AveXis, compañía perteneciente a Novartis, ataca la raíz del problema de la enfermedad, y está consiguiendo unos efectos muy beneficiosos en la población tratada. Sin embargo, el ser un tratamiento nuevo, aún se desconoce la seguridad y eficacia a largo plazo.

La aprobación cubre a niños menores de 2 años con independencia del tipo de AME o del número de copias SMN. También abarca a los afectados presintomáticamente. Para tratar al resto de la población afectada, se están realizando actualmente ensayos clínicos con una aplicación de la terapia por vía intratecal.
En Europa ZOLGENSMA® se encuentra en proceso de evaluación (revisión prioritaria PRIME) por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), que es independiente al que sigue en EEUU. En diciembre de 2018 Novartis anunció que se esperaba que el proceso de evaluación europeo finalizara a mediados de 2019.
La evaluación a la que ha sido sometida el fármaco para su aprobación se ha basado en los datos de la compañía farmacéutica para el ensayo clínico denominado “START”, orientado a pacientes afectados de AME tipo 1 y a través de una única aplicación intravenosa del virus. Algunos de los bebés participantes en el ensayo clínico “START” son pacientes españoles, que se desplazaron a centros de ensayo internacionales con el apoyo de FundAME.