Comunicado IONIS - BIOGEN sobre ensayo en fase 3 ENDEAR

Biogen e Ionis Pharmaceuticals informan que el Nusinersen cumple con el principal criterio de valoración en el análisis provisional del Estudio en Fase 3, ENDEAR en Atrofia Muscular Espinal de comienzo infantil.

Biogen pretende cumplimentar las solicitudes para la comercialización del Nusinersen con las autoridades regulatorias en los próximos meses. Biogen ejecuta su opción para el desarrollo y la comercialización del Nusinersen nivel global.

CAMBRIDGE, Mass. & CARLSBAD, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Biogen (NASDAQ:BIIB) e Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) han anunciado hoy que nusinersen, su tratamiento en investigación para la Atrofia Muscular Espinal (AME), ha cumplido con el principal criterio de valoración pre-especificado para el análisis provisional de ENDEAR, el ensayo clínico en Fase 3 que evalúa nusinersen en afectados por AME, en la etapa de inicio infantil (de acuerdo con el Tipo 1). El análisis muestra que los niños que han estado recibiendo nusinersen experimentan una mejora estadísticamente significativa en la consecución de los hitos motores en comparación con aquellos que no recibieron tratamiento. Nusinersen ha demostró un perfil de seguridad aceptable en el ensayo. Como resultado de estas conclusiones, Biogen ha ejecutado su opción para el desarrollo y la comercialización del nusinersen a nivel global, y ha pagado a Ionis 75 millones de dólares por su licencia. Biogen iniciará en los próximos meses las solicitudes regulatoria a nivel global.

"Estamos muy agradecidos a las familias que participan en los ensayos clínicos, que continúan inspirándonos. Queremos darles las gracias, tanto a ellos como a los investigadores, que han trabajado sin descanso en este programa y a la amplia comunidad AME, por su colaboración. Sin sus contribuciones, no estaríamos aquí hoy", ha dicho Alfred Sandrock, M. D., Ph.D., vicepresidente ejecutivo y director médico de Biogen. "Compartimos con la comunidad el sentimiento de urgencia, por lo que nos esforzamos por ofrecer el primer tratamiento para la AME, la principal causa genética de mortalidad infantil, a las familias que enfrentan esta devastadora enfermedad. Seguimos comprometidos en conocer el potencial de nusinersen en una población más amplia de afectos por AME y seguiremos centrándonos en finalizar rápidamente nuestros estudios en curso".

Los otros estudios del programa nusinersen, incluyendo CHERISH (de aparición tardía, en consonancia con el tipo 2) y NURTURE (lactantes pre-sintomáticos), continuarán como estaba previsto, a fin de recopilar los datos necesarios para demostrar la seguridad y eficacia del nusinersen en estas poblaciones.

"Tenemos la esperanza de que nusinersen, si es aprobado, supondrá una diferencia significativa en la vida de los pacientes y familias afectadas por AME. Deseamos trabajar con Biogen para completar la realización del programa clínico y preparar lo que esperamos sea, una revisión regulatoria positiva ", ha comentado Lynne B. Parshall, director de operaciones de Ionis Pharmaceuticals. "Nusinersen es el primer fármaco antisentido de nuestra franquicia para enfermedades neurológicas en avanzar hacia la revisión regulatoria, e ilustra el potencial de nuestra tecnología antisentido para tratar enfermedades graves que otras modalidades terapéuticas son incapaces de abordar de manera adecuada."

Biogen está trabajando para abrir un programa de acceso mundial expandido (EAP) para los pacientes elegibles con AME de inicio infantil (en consonancia con el tipo 1) en los próximos meses. El EAP puede iniciarse en los lugares donde existen ensayos clínicos de nusinersen, en países donde los EAP pueden ser operativos y son permitidos de acuerdo a las leyes y regulaciones locales, y donde hay una vía para que se pueda disponer a largo plazo de nusinersen. Una vez que el EAP esté operativo y las aprobaciones locales necesarias estén realizadas, los lugares de participación individual podrán comenzar a reclutar participantes una vez que se haya hecho la transición de los pacientes del estudio ENDEAR a la extensión del estudio abierto.

"Hoy es un día de esperanza para la comunidad AME, que ha trabajado sin descanso para apoyar la investigación y el progreso contra esta terrible enfermedad. Muchas de nuestras familias han participado en éste y otros ensayos clínicos con el fin de avanzar en nuestra comprensión de la AME. Estamos entusiasmados por alcanzar este importante hito, y por la oportunidad que estos resultados ofrecen, al brindar potencialmente, la primera opción de tratamiento para la AME a los pacientes y a sus familias. Vamos a seguir apoyando sin descanso la investigación contra la AME hasta que tengamos terapias para todos y, en última instancia, una cura ", comentó Kenneth Hobby, Presidente, de CURE SMA.

Biogen es ahora responsable de todas las actividades y de los costes de desarrollo, regulación y comercialización de nusinersen. Ionis completará la Fase 3 de estudios y trabajará con Biogen en la presentación de la información regulatoria. Las dos compañías también trabajarán conjuntamente para la transición de los programas clínicos que Ionis está llevando a cabo para Biogen.

Ionis es candidata para recibir los cánones escalonados establecidos sobre las ventas potenciales de nusineren hasta un porcentaje a los quince años aparte de hasta 150 millones de dólares en pagos por hitos en base a las aprobaciones regulatorias.