Comunicado oficial de Novartis

  • 25 de julio 2016
Novartis ha proporcionado recientemente una actualización sobre los ensayos clínicos para #LMI070. Esta información es efectiva a partir del 25 de julio de 2016:

En Mayo, compartimos con vosotros la noticia de la difícil decisión de hacer una pausa de inscripción para nuestro estudio de LMI070 para el tratamiento del Tipo 1 de la Atrofia Muscular Espinal (SMA). Esta decisión fue tomada debido a que los resultados de un estudio en animales, utilizando dosis diaria durante un año en comparación con dosis semanal en el estudio humano, mostró lesiones inesperadas de los nervios periféricos y la médula espinal, los testículos, y los vasos sanguíneos en el riñón.

Nos gustaría comunicar lo que ha venido sucediendo desde entonces.

Además de la pausa de la inscripción, también hemos bajado la dosis de LMI070 para pacientes inscritos como precaución. Aproximadamente ocho semanas después de esta reducción, hemos recibido informes confirmados de empeoramiento de las habilidades motrices en algunos pacientes, variando en su grado de severidad. Estamos muy tristes de observar que un paciente murió a raíz de una infección respiratoria superior con la contribución del aumento de la debilidad de músculos respiratorios.

A raíz de estos informes, y con la aprobación del Comité de Monitorización de Datos (DMC), un equipo de expertos independientes que supervisan la prueba de seguridad de los resultados, hemos decidido ofrecer a familias la opción de volver a la dosis original. Esto ha permitido a los padres y a los investigadores tomar la mejor decisión para cada paciente individual.

Seguimos comprometidos con la seguridad y el bienestar de los niños en este ensayo. Esperamos reanudar la inscripción en el estudio cuando hayamos evaluado totalmente los nuevos resultados de toxicología, la supervisión adicional de los pacientes, y de las reacciones de las autoridades reguladoras, los investigadores, y miembros del DMC.

Vamos a continuar proporcionando actualizaciones de la nueva información disponible.