Nusinersen pasa la primera prueba: perspectivas y esperanza para los pacientes con AME tipo I

  • 24 de agosto de 2016

Nusinersen es el nombre que recibe el oligonucleótido (es decir un pedacito de ADN de 18 bases, comparado con nuestro genoma que tiene millones de bases y con los genes SMN1 y 2 que tienen miles de pares de bases) que actúa aumentando la inclusión del exón 7 en el RNA que produce el gen SMN2 de los pacientes AME y ayuda a generar más proteína completa que es la que está disminuida en la AME.

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Comunicado IONIS - BIOGEN sobre ensayo en fase 3 ENDEAR

  • 1 de agosto de 2016

Biogen e Ionis Pharmaceuticals informan que el Nusinersen cumple con el principal criterio de valoración en el análisis provisional del Estudio en Fase 3, ENDEAR en Atrofia Muscular Espinal de comienzo infantil.

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AveXis Recibe la Designación de la US FDA de Avance Terapéutico

  • 20 de julio de 2016

AveXis Recibe la Designación de la US FDA de Avance Terapéutico para la Terapia de Sustitución Génica AVXS-101 para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal Tipo 1

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Comunicado oficial de Novartis

  • 25 de julio de 2016

En Mayo, compartimos con vosotros la noticia de la difícil decisión de hacer una pausa de inscripción para nuestro estudio de LMI070 para el tratamiento del Tipo 1 de la Atrofia Muscular Espinal (SMA). Esta decisión fue tomada debido a que los resultados de un estudio en animales, utilizando dosis diaria durante un año en comparación con dosis semanal en el estudio humano, mostró lesiones inesperadas de los nervios periféricos y la médula espinal, los testículos, y los vasos sanguíneos en el riñón.

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AVEXIS anuncia nuevos datos sobre la Fase 1 de ensayo clínico

  • 18 de marzo de 2016

Los últimos seis meses han sido un período de progreso significativo para AVEXIS, hemos completado una exitosa oferta pública inicial, presentado datos provisionales alentadores para nuestro programa principal de AVXS-101 en atrofia muscular espinal (SMA) Tipo 1.

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CYTOKINETICS anuncia comienzo de fase 2 de CK-2127107 (2)

  • 18 de enero de 2016

Cytokinetics está probando un medicamento que actúa sobre los músculos, buscando que tengan más fuerza y se fatiguen menos, incluyendo también la respiración. Para ello, ha comenzado la fase 2 de un ensayo clínico con 72 pacientes con AME tipo 1, 2 y 3. 1 de cada 3 pacientes no recibirá medicación (será placebo) y el resto sí lo hará para ver si realmente el medicamento es eficaz.

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Estado de ensayos de IONIS (ISIS)

  • enero de 2016

El comunicado es una actualización del estado de los ensayos y procedimientos de aprobación de los tratamientos en fase de investigación de IONIS.

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Novartis lanza un ensayo clínico de fase 2 en varios lugares de Europa

  • 3 de junio de 2015

Novartis ha publicado un artículo en la revista Nature Chemical Biology, detallando resultados prometedores en su programa para desarrollar un fármaco SMA disponible por vía oral que corrige SMN2 empalme. En las pruebas, el fármaco aumentó los niveles de proteína SMN y extendió la supervivencia en un modelo de ratón de la SMA severa.

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Roche compra Trophos y entra en el área de la Atrofia Muscular Espinal

  • 16 de enero de 2015

Roche ha anunciado el cierre de un acuerdo para la adquisición de la francesa Trophos. Esta firma biotecnológica dispone de una molécula propia, TRO19622, molécula que está siendo investigada en pacientes con atrofia muscular espinal (SMA), una enfermedad neuromuscular genética rara y debilitante que se diagnostica con mayor frecuencia en los niños.

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